Il y a quelques jours, lors d’une conférence médicale organisée par la Michael J. Fox Foundation, une entreprise spécialisée dans la biotechnologie a présenté les premières données humaines concernant un traitement contre la maladie de Parkinson que plusieurs grandes sociétés pharmaceutiques avaient presque abandonné.
La société en question, Denali Therapeutics, est dirigée par une équipe très respectée qui travaillait auparavant chez Genentech, dans le département Roche, et a fait l’une des entrées en bourse les plus importantes de 2017 pour le domaine de la biotechnologie. Cependant, son action a depuis perdu 16 % par rapport à son prix d’introduction en bourse.
Le traitement de Denali cible la protéine LRRK2, qui est impliquée dans l’élimination des déchets cellulaires. La mutation du gène qui fabrique la LRRK2 est la cause génétique la plus courante de la maladie de Parkinson, et cette variation a été découverte il y a 15 ans. Sergey Brin, cofondateur de Google, est porteur d’une copie, et sa société 23andMe, start-up de la génétique grand public, l’a étudié. Les entreprises Pfizer, Merck et Genentech ont toutes travaillé sur des médicaments ciblant ce gène, mais il a été découvert que ceux-ci semblaient causer des changements pulmonaires inquiétants chez les animaux et toutes les études ont été stoppées. Il semblait à ce moment-là que cet indice génétique contenant peut-être la clé d’un traitement contre la maladie de Parkinson pourrait ne jamais être étudié.
C’est alors que la fondation Fox a rejoint la partie, organisant des réunions au cours desquelles toutes les entreprises impliquées dans l’étude des traitements agissant sur la LRRK2 mettaient leurs résultats en commun et tentaient de comprendre l’origine du problème. L’équipe de Genentech (désormais celle de Denali) participait à ces réunions et a par la suite créé une société et déposé un brevet pour la molécule de Genentech. C’est ce traitement dont les données ont été présentées ces jours derniers.
L’étude actuelle ne comprend aucun patient atteint de la maladie de Parkinson, mais elle permet de répondre à deux questions : la molécule visant la LRRK2 est-elle capable de bloquer celle-ci suffisamment pour avoir un effet sur les patients atteints de Parkinson ? Et peut-elle le faire sans effets secondaires sérieux, surtout au niveau des poumons ou de la pression sanguine ? Il semble que la réponse soit oui.
Une légère différence numérique était présente entre le groupe recevant un placebo et les groupes recevant différentes doses du médicament de Denali, mais les effets semblent ne pas avoir empiré au fur et à mesure que les doses augmentaient, n’étaient pas statistiquement significatifs, et ne semblaient pas avoir d’importance clinique. « Les différences observées entre les différents dosages ne sont pas significatives sur le plan clinique, et donc non indicatives d’un effet lié à la dose » explique Carole Ho, le médecin-chef de Denali. De faibles variations de la tension artérielle ont été observées, mais sans que les chercheurs puissent établir de correspondance liée au médicament. Enfin, des études génétiques de personnes possédant des mutations du gène responsable de la synthèse de la LRRK2 n’ont révélé aucun problème pulmonaire.
La prochaine étape consistera à tester la molécule de Denali auprès de patients atteints de la maladie de Parkinson, à la fois chez ceux dont la maladie est causée par une mutation du gène responsable de la production de LRRK2 et chez ceux dont la maladie de Parkinson n’est pas liée à cet enzyme. En effet, pour les chercheurs, un tel médicament pourrait peut-être avoir également un effet positif sur ces derniers. Selon Ho, Denali a l’intention de commencer les tests sur le premier patient de ces études d’ici la fin de l’année. L’une des grandes difficultés sera de trouver des personnes atteintes de la maladie de Parkinson porteuses de la variante génétique LRRK2.
Denali s’est associée à Centagene, une société de tests génétiques, pour les trouver plus facilement. GlaxoSmithKline, qui prépare également un inhibiteur de LRRK2, s’est associée à 23andMe et communiquera avec les patients de la base de données 23andMe qui portent la mutation.
« Nous trouvons à la fois très important et prometteur de voir les tests d’un inhibiteur de LRRK2 commencer chez l’humain », a déclaré Brian Fiske, vice-président de la Fondation Fox. « Bien sûr, il ne s’agit que de la première étape des essais, mais c’est pour nous un jour à marquer d’une pierre blanche. »
Vous avez aimé cet article ? Likez Forbes sur Facebook
Newsletter quotidienne Forbes
Recevez chaque matin l’essentiel de l’actualité business et entrepreneuriat.
Abonnez-vous au magazine papier
et découvrez chaque trimestre :
- Des dossiers et analyses exclusifs sur des stratégies d'entreprises
- Des témoignages et interviews de stars de l'entrepreneuriat
- Nos classements de femmes et hommes d'affaires
- Notre sélection lifestyle
- Et de nombreux autres contenus inédits
