Une ère nouvelle pour la santé : la promesse des thérapies cellulaires et géniques

Cellule après cellule, gène après gène, une révolution tranquille modifie peu à peu le paysage de la médecine moderne. Les thérapies cellulaires et géniques (TCG) repoussent les frontières de cette discipline en offrant des solutions curatives pour traiter des maladies autrefois jugées incurables. Grâce à l’apport d’avancées technologiques sans précédent et à une quête opiniâtre de l’innovation, ce changement radical laisse entrevoir des promesses considérables, mais aussi des défis qu’il faudra relever. Dans ce nouveau paysage global certains acteurs se distinguent par leur aptitude à combiner expertise scientifique, infrastructures avancées et vision stratégique.

Une contribution de John Milne, PhD, directeur des Alliances pour la formation et l’innovation dans les Biotechnologies, National Institute for Bioprocessing Research and Training (NIBRT)

L’industrie pharmaceutique connaît aujourd’hui une profonde transformation, qu’impose la demande croissante pour une production plus souple et localisée. Il s’agit bien plus qu’une simple évolution technique. C’est une réponse au besoin pressant, à l’échelon mondial, d’un accès plus rapide et plus équitable à des traitements personnalisés. Des centres urbains jusqu’aux régions éloignées, il devient urgent d’apporter des solutions personnalisées au plus près des gens qui ont en besoin, dans toutes les régions du monde. Les thérapies cellulaires et géniques (TCG) que l’on voit émerger rapidement offrent à cet égard une nouvelle lueur d’espoir. Elles peuvent en effet être utilisées dans certains cas pour traiter des pathologies auparavant incurables, comme le cancer et les maladies génétiques rares. Les TCG représentent une avancée notable par rapport aux traitements et médicaments traditionnels qui s’intéressent uniquement aux symptômes, en offrant des solutions curatives qui s’attaquent aux racines du mal. Le marché de ces thérapies prometteuses devrait connaître une croissance significative, passant d’environ 17 Mds$ (16,5 Mds€) en 2023 à plus de 90 Mds$ (87,3 Mds€) à l’horizon 2033. Dans les dix ans à venir, elles pourraient représenter jusqu’à 20 % du marché total des produits pharmaceutiques et se retrouver aux avant-postes de la médecine du futur.

Pour ce qui concerne plus spécifiquement la France, en 2024, plus de 580 thérapies cellulaires et géniques étaient en développement, ces dernières représentant 16 % des biothérapies en phase d’essai clinique. Avec plus de 115 acteurs présents dans ce secteur, la France est l’un des leaders en Europe.

Les thérapies cellulaires et géniques constituent une approche nouvelle en matière de traitement médical. La thérapie cellulaire implique la modification ou le remplacement de cellules dysfonctionnelles par des cellules saines. Ces cellules peuvent être prélevées sur le patient (cellules autologues) ou chez un donneur (cellules allogéniques). La thérapie génique permet quant à elle d’introduire, de supprimer ou de modifier le matériel génétique dans les cellules du patient, afin de traiter ou de prévenir une maladie, soit à l’intérieur du corps (in vivo), soit à l’extérieur (ex vivo). Certaines thérapies peuvent ainsi être considérées à la fois comme des thérapies cellulaires et des thérapies géniques.

Le secteur des TCG est globalement en plein essor, soutenu par les avancées notables enregistrées par l’industrie des biotechnologies. Actuellement, plus de 2 000 produits pour thérapies cellulaires et géniques sont en phase de développement clinique dans le monde. Ce chiffre reflète le rythme soutenu de l’innovation, mais aussi l’importance des investissements en R&D alloués à ce domaine. Pour délivrer ces thérapies avec l’efficacité requise, un nouveau modèle de production s’avère toutefois essentiel – celui qui permettra de prioriser la proximité avec les patients, afin d’assurer des soins plus rapides et plus personnalisés.

L’industrie pharmaceutique met de plus en plus l’accent sur les thérapies qui permettent non seulement de gérer les symptômes, mais aussi de guérir la pathologie sous-jacente. Cette approche croise les objectifs des TCG qui ciblent les mécanismes génétiques et cellulaires à la racine même des pathologies.

La thérapie cellulaire qui a changé la vie d’Emily Whitehead

Un exemple probant des potentialités qu’offre la thérapie génique nous est donné par l’histoire d’Emily Whitehead, première patiente pédiatrique dans le monde à avoir bénéficié d’une thérapie par cellules CAR-T. Cette petite fille a fait l’objet d’un diagnostic de leucémie lymphoblastique aiguë alors qu’elle était âgée de seulement cinq ans. Avec l’échec des traitements standard, son cancer est devenu résistant. Ses parents, Tom et Kari Whitehead, se sont alors tournés vers une immunothérapie expérimentale lancée par le Dr Carl June et son équipe à l’hôpital pour enfants de Philadelphie – une thérapie qui, à l’époque, était étudiée dans le cadre d’essais cliniques de phase 1. Cette approche novatrice a permis de reprogrammer les cellules T de la petite fille afin de cibler et de détruire ses cellules cancéreuses. Sa rémission complète a constitué un moment charnière dans l’histoire médicale, en démontrant les potentialités de la thérapie cellulaire pour sauver des vies.

Créée à l’issue de ce parcours personnel profondément humain, entre espoir, persévérance et innovation, la Fondation Emily Whitehead a pour objectif de faciliter l’accès à des traitements anti-cancéreux innovants et moins toxiques pour les enfants comme Emily, et recueille des fonds pour la recherche dans les thérapies par cellules CAR-T et pour le traitement des cancers pédiatriques.

L’histoire de la petite Emily illustre le potentiel transformatif des thérapies cellulaires et géniques, et démontre comment l’innovation et la collaboration peuvent changer des vies. Pour que des innovations de cet ordre puissent bénéficier à davantage de patients dans le monde, il est essentiel d’encourager la mise en œuvre d’environnements capables de combiner des recherches avancées, des capacités de production robustes, et une formation personnalisée.

Depuis 2018, la thérapie par cellules CAR-T a été agréée en Europe pour traiter deux types de cancer du sang chez les enfants et les jeunes adultes.

Le rôle de l’Irlande dans l’avenir de la médecine

Ces avancées permettent de positionner certains pays, tels que l’Irlande dont je suis originaire, comme plaques tournantes critiques pour l’innovation tant sollicitée à l’heure actuelle dans le monde. Accueillant 13 des 15 principales firmes pharmaceutiques mondiales, dont des géants comme Sanofi et Amgen, l’Irlande revendique un robuste écosystème d’infrastructures avancées pour la fabrication, avec une main-d’œuvre hautement qualifiée, comme le souligne Ailbhe Earley, vice-présidente des Sciences de la vie France chez IDA Ireland. Cette prouesse pharmaceutique bénéficie du soutien d’initiatives gouvernementales qui favorisent la recherche et le développement dans des secteurs de pointe, telles que les thérapies cellulaires et géniques.

Au cours des dernières années, des engagements significatifs ont été pris pour moderniser les processus de fabrication, permettant des cycles d’innovation plus rapides et mettant l’accent sur des traitements curatifs qui divergent des approches traditionnelles. A titre d’exemple, le Cell and Gene Therapy Forum (Forum des TCG), créé en 2018, est une plateforme qui encourage des groupes de travail partageant l’ambition de l’Irlande à devenir un leader mondial dans les thérapies avancées. Des initiatives telles que Science Foundation Ireland ont permis début février d’attribuer au Prof. Sakis Mantalaris, un scientifique de pointe dans les thérapies cellulaires, une dotation de 4,8 millions d’euros au titre du programme SFI Research Professorship, pour financer ses travaux de recherche.

Le National Institute for Bioprocessing Research and Training (NIBRT) est un contributeur de premier plan pour alimenter cette croissance. Fondé en 2007, cet Institut soutient le développement de la fabrication biopharmaceutique en combinant formation spécialisée et recherche avancée. Il a pour mission de doter l’industrie des compétences et des savoir-faire requis pour répondre aux exigences complexes de la production des TCG, de la mise à l’échelle des traitements personnalisés jusqu’à l’optimisation des processus de fabrication. A ce jour, le NIBRT a formé quelque 50 000 professionnels dans le secteur. En encourageant la collaboration entre l’université, l’industrie et les professionnels de santé, le NIBRT illustre comment des investissements stratégiques dans les talents et la technologie peuvent accélérer l’impact global des thérapies cellulaires et géniques pour les patients du monde entier.

Relever les défis de demain

Ensemble, ces thérapies innovantes s’attaquent aux racines de pathologies complexes, et offrent des solutions plus efficaces et plus durables comparativement aux traitements traditionnels. Pour autant, les défis restent conséquents. Les thérapies cellulaires et géniques sont des disciplines hautement spécialisées, avec des exigences de fabrication drastiques et des coûts élevés. De surcroît, en utilisant souvent une version modifiée des propres cellules et gènes du patient, les TCG introduisent un niveau de personnalisation bien supérieur aux traitements traditionnels.

Cette approche ajoute toutefois beaucoup de complexité au processus de fabrication. Il est donc essentiel de tirer parti des technologies avancées et des bases de données pour rationaliser ces processus. En intégrant ces innovations, les fabricants sont en capacité d’améliorer la production de thérapies avancées, d’assurer plus d’efficacité et d’évolutivité, tout en veillant à conserver la nature personnalisée des traitements. Qui plus est, l’application des TCG est souvent limitée aux cas rares ou graves, ce qui restreint d’autant le nombre de patients éligibles. En Irlande, 70 patients ont déjà pu bénéficier des thérapies cellulaires et géniques.

Alors même que les défis en termes de coûts, d’évolutivité ou d’accès aux soins des patients restent d’actualité, la promesse des thérapies cellulaires et géniques est indéniable. Grâce à la continuité des investissements et à la poursuite d’une collaboration étroite, nous sommes à l’aube d’une ère nouvelle en médecine, où les soins curatifs et personnalisés deviendront la norme, et où les avancées scientifiques donneront lieu à des thérapies capables de changer la vie de chacun d’entre nous.

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